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A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) anunciou a aprovação do Qfitilia® (fitusirana sódica), estabelecendo um marco histórico no tratamento da hemofilia no Brasil
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Esta é a primeira terapia de RNAi (RNA de interferência) autorizada para o uso em pacientes adultos e adolescentes a partir de 12 anos, abrangendo tanto a hemofilia A quanto a B, independentemente da presença de inibidores dos fatores VIII ou IX
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O tratamento é considerado uma inovação disruptiva por promover o reequilíbrio homeostático por meio de aplicações subcutâneas de baixo volume, oferecendo uma proteção duradoura com uma frequência de doses drasticamente reduzida em comparação às terapias convencionais
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A redução significativa na frequência das doses e a maior praticidade na administração do medicamento marcam um importante avanço na superação dos desafios enfrentados por pessoas que vivem com hemofilia
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Atualmente, a hemofilia — uma condição genética rara que compromete a coagulação sanguínea e provoca sangramentos espontâneos — é tratada no SUS (Sistema Único de Saúde) por meio da profilaxia com reposição de fatores
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No entanto, essas alternativas impõem rotinas exaustivas, exigindo até três aplicações intravenosas semanais e uma logística complexa de armazenamento, já que os medicamentos precisam de refrigeração constante
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