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Durante toda a sua vida, a estudante universitária Olivia Cook tinha só um pequeno grau de visão central
Olivia Cook/Arquivo Pessoal
Mas depois de receber um tratamento experimental de edição genética em um de seus olhos, ela agora consegue ver coisas que nunca viu antes
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Cook nasceu com um distúrbio na retina herdado que causa cegueira, um tipo raro de problema ocular historicamente chamado de amaurose congênita de Leber ou ACL
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Há alguns anos, ela decidiu participar de um ensaio clínico que envolvia o uso da ferramenta de edição genética CRISPR para corrigir a forma de cegueira hereditária que ela possui
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Meses após o tratamento, Cook estava sentada com amigos em uma varanda que tinha luzes de Natal enroladas no corrimão. Estava anoitecendo, ela lembra, mas conseguia ver o rosto de seus amigos brilhando sob as luzes de Natal piscantes. Ela ficou chocada
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“Os resultados deste estudo fornecem prova de que a edição de genes CRISPR-Cas9 pode ser usada com segurança e eficácia para tratar distúrbios retinianos hereditários”, disse o primeiro autor do estudo, Eric Pierce
Mass Eye and Ear/Divulgação
Os pacientes recebem uma injeção do medicamento de edição de genes, chamado EDIT-101, sob sua retina. Esse medicamento codifica a maquinaria de edição de genes CRISPR-Cas9, e uma vez que começa a trabalhar dentro das células retinianas desses pacientes, ele remove a mutação no gene CEP290 do genoma de suas células retinianas, permitindo que a função do gene CEP290 seja restaurada
Eric Pierce, diretor do Instituto de Genômica Ocular no Mass Eye and Ear e na Harvard Medical School
Mais pesquisas ao longo do tempo poderiam lançar luz sobre os efeitos a longo prazo das ferramentas de edição de genes CRISPR-Cas9, que, agora que foram injetadas nos pacientes, estarão presentes neles pelo resto de suas vidas
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